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 团 队 成 员 既 包 括 了 国 际 知 名 基 因 . . . 我 们 的 D N A 我 们 在 不 断 成 长 中 沉 淀 属 于 瑞 风 人 自 己 的 独 特 价 值 观 和 文 化 氛 围 。 
 在 这 条 药 物 创 新 之 路 上 ， 尊 重 、 创 新 、 奋 斗 ， 每 一 个 独 特 的 个 体 都 . . . 团 队 介 绍 基 因 和 细 胞 治 疗 技 术 全 所 未 有 地 改 善 人 类 的 健 康 和 延 长 寿 命 ， 在 此 产 业 大 背 景 下 瑞 风 创 始 于 南 粤 花 城 ， 团 队 成 员 融 合 了 卓 越 的 学 术 积 . . . 新 闻 报 道 全 部 新 闻 发 布 媒 体 报 道 2 1 2 0 2 4 1 0 瑞 风 生 物 基 因 编 辑 创 新 药 项 目 获 批 国 家 重 点 研 发 计 划 颠 覆 性 技 术 创 新 重 点 专 项 近 日 ， 瑞 风 生 物 主 持 的 “ 一 次 性 根 治 地 中 海 贫 血 的 自 体 造 血 干 细 胞 基 因 编 辑 疗 法 ” 项 目 ， 凭 借 卓 越 的 创 新 实 力 和 突 破 性 的 临 床 进 . . . 瑞 风 生 物 全 球 首 创 U s h e r 综 合 征 基 因 编 辑 药 物 I N D 申 请 获 中 国 批 准 瑞 风 生 物 自 主 研 发 的 U s h e r 综 合 征 基 因 编 辑 药 物 R M 1 0 1 新 药 临 床 试 验 申 请 ， 于 2 0 2 4 年 1 0 月 1 1 日 获 得 国 家 药 品 监 督 管 理 局 药 品 审 评 中 心 （ C D E ） 的 默 示 许 可 。 
 这 标 志 着 瑞 风 生 物 全 球 首 款 U s h e r 综 合 征 基 因 编 辑 药 物 在 中 国 即 将 进 入 临 床 阶 段 ， 为 中 国 患 者 带 来 新 的 希 望 。 
 值 得 一 提 的 是 ， R M 1 0 1 已 在 美 国 时 间 9 月 1 7 日 获 得 美 国 食 品 药 品 监 督 管 理 局 （ F D A ） 的 I N D 批 准 。 
 至 此 ， 瑞 风 生 物 实 现 了 U s h e r 综 合 征 创 新 基 因 编 2 0 2 4 1 0 1 4 瑞 风 生 物 全 球 首 创 眼 科 U s h e r 综 合 征 新 药 I N D 获 美 国 F D A 批 准 美 国 当 地 时 间 2 0 2 4 年 9 月 1 7 日 ， 美 国 食 品 药 品 监 督 管 理 局 （ F D A ） 正 式 批 准 了 瑞 风 生 物 针 对 U s h e r 综 合 征 的 创 新 药 物 R M 1 0 1 的 I N D 申 请 。 
 这 一 批 准 标 志 着 U s h e r 综 合 征 全 球 首 个 基 于 A A V 的 基 因 编 辑 药 物 研 发 取 得 了 里 程 碑 式 的 突 破 与 进 展 。 
 视 网 膜 色 素 变 性 是 一 组 遗 传 性 眼 科 疾 病 ， 主 要 特 征 为 视 网 膜 光 感 受 器 细 胞 的 进 行 性 退 化 ， 导 致 视 力 逐 渐 丧 失 。 
 U s h e r 综 合 征 是 与 视 网 膜 色 素 变 性 有 关 的 最 常 见 综 合 征 。 
 U s h e r 综 合 征 2 0 2 4 0 9 1 8 从 实 验 室 到 全 球 舞 台 ， 瑞 风 生 物 新 型 基 因 编 辑 C a s R m 系 统 推 进 国 际 专 利 布 局 近 期 ， 瑞 风 生 物 具 有 自 主 知 识 产 权 的 高 效 安 全 且 结 构 紧 凑 的 新 型 C a s R m 基 因 编 辑 系 统 （ 来 源 于 C R I S P R C a s 1 3 家 族 ） ， 其 P C T 专 利 申 请 （ 申 请 号 P C T / C N 2 0 2 3 / 1 1 5 0 9 3 ） 已 成 功 进 入 中 国 、 美 国 ， 并 计 划 在 未 来 陆 续 扩 展 至 1 0 多 个 国 家 或 地 区 。 
 该 专 利 家 族 具 备 全 球 自 由 实 施 （ F T O ） 价 值 ， 涵 盖 C a s R m 及 其 突 变 体 、 同 源 蛋 白 以 及 各 种 R N A 编 辑 应 用 。 
 C a s R m 系 统 的 P C T 专 利 申 请 进 入 美 国 瑞 风 生 物 依 托 其 独 创 的 2 0 2 4 0 9 1 3 广 州 市 黄 埔 区 人 大 常 委 会 黄 建 强 副 主 任 带 队 调 研 瑞 风 生 物 ， 助 力 生 物 医 药 新 质 生 产 力 提 速 2 0 2 4 年 8 月 2 7 日 ， 广 州 黄 埔 区 人 大 常 委 会 副 主 任 黄 建 强 一 行 莅 临 瑞 风 生 物 开 展 调 研 指 导 工 作 。 
 同 行 包 括 黄 埔 区 人 大 常 委 会 、 广 州 市 黄 埔 区 科 学 技 术 局 、 广 州 开 发 区 产 业 基 金 投 资 集 团 有 限 公 司 等 领 导 和 工 作 人 员 。 
 座 谈 会 上 ， 瑞 风 生 物 C E O 梁 峻 彬 对 黄 埔 区 人 大 常 委 会 领 导 一 行 的 莅 临 表 示 热 烈 欢 迎 ， 并 汇 报 了 瑞 风 生 物 的 经 营 发 展 情 况 ， 以 及 基 因 编 辑 药 物 研 发 的 最 新 进 展 与 突 破 。 
 他 表 示 ， 基 因 编 辑 是 颠 覆 性 的 技 术 创 新 ， 是 全 球 生 物 医 药 的 新 兴 领 域 ， 这 2 0 2 4 0 8 2 9 重 塑 命 运 ， 国 内 首 例 成 年 地 贫 基 因 疗 法 女 孩 要 上 大 学 了 “ 我 收 到 大 学 录 取 通 知 书 了 ！ ” 收 到 录 取 通 知 书 的 豆 豆 （ 化 名 ） 第 一 时 间 将 这 份 喜 悦 分 享 给 了 瑞 风 生 物 。 
 两 年 半 以 前 ， 豆 豆 和 其 他 重 型 地 中 海 贫 血 患 者 一 样 ， 在 奶 奶 的 悉 心 照 料 下 ， 挣 扎 于 定 期 输 血 和 排 铁 治 疗 的 困 境 中 。 
 2 0 2 2 年 ， 豆 豆 接 受 了 由 瑞 风 生 物 研 发 的 β 地 中 海 贫 血 基 因 编 辑 药 物 R M 0 0 1 治 疗 ， 半 个 月 后 ， 她 彻 底 摆 脱 了 输 血 依 赖 ， 实 现 了 “ 脱 贫 ” ， 成 为 中 国 首 例 治 愈 成 年 重 型 β 地 贫 的 成 功 案 例 。 
 豆 豆 的 治 愈 事 迹 曾 广 泛 报 道 ， 极 大 地 鼓 2 0 2 4 0 8 1 6 全 球 首 次 基 因 编 辑 药 物 治 愈 α 地 贫 患 者 ， 瑞 风 生 物 再 获 突 破 广 州 瑞 风 生 物 科 技 有 限 公 司 （ 简 称 “ 瑞 风 生 物 ” ） 近 日 宣 布 ， 其 创 新 基 因 编 辑 药 物 R M 0 0 4 在 针 对 α 地 贫 的 临 床 研 究 中 取 得 了 突 破 性 成 果 。 
 首 例 患 者 成 功 治 愈 并 顺 利 出 院 。 
 这 是 全 球 首 款 α 地 贫 基 因 编 辑 药 物 应 用 的 首 例 治 愈 案 例 ， 也 是 瑞 风 生 物 继 全 球 首 项 新 靶 点 β 地 贫 药 物 顺 利 完 成 临 床 I 期 并 治 愈 所 有 患 者 之 后 ， 在 地 贫 药 物 领 域 开 启 的 又 一 里 程 碑 式 新 篇 章 。 
 地 中 海 贫 血 是 全 球 最 为 普 遍 的 单 基 因 遗 传 疾 病 之 一 ， 影 响 着 超 过 3 . 5 亿 人 。 
 患 者 因 血 2 0 2 4 0 5 2 7 M O R E 关 于 我 们 新 闻 发 布 加 入 瑞 风 C o n t a c t U s 网 站 地 图 法 律 声 明 > 瑞 风 生 物   © 版 权 所 有   2 0 1 9 2 0 2 4 广 州 | 北 京 R e f o r g e n e M e d i c i n e , a l e a d i n g g e n e e d i t i n g t h e r a p y c o m p a n y . R e f o r g e n e . c o m 粤 I C P 备 1 9 0 8 1 1 4 8 号 1 文 字 与 图 片 版 权 归 权 利 人 所 有

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